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Une startup biotechnologique affronte ses rivaux Big Pharma et révèle les premières données humaines sur le médicament ROS1 – Endpoints News

Une startup biotechnologique affronte ses rivaux Big Pharma et révèle les premières données humaines sur le médicament ROS1 – Endpoints News

Nuvalent visait à montrer qu’en tirant parti de la conception de médicaments basés sur la structure et de la chimie du laboratoire de son fondateur de Harvard, il peut atteindre les cibles connues du cancer d’une manière que personne d’autre ne peut. Vendredi, il a fourni la première preuve chez l’homme.

Les actions de la biotechnologie ont augmenté de 62,45% à 35,74 $ sur les données d’une première étude montrant que près de la moitié des 21 patients atteints d’un cancer du poumon non à petites cellules fortement prétraités ROS1-positifs qui ont reçu son médicament principal, le NVL-520, ont vu une réponse partielle – un taux de 48 %.

Bien qu’au début, Nuvalent, fondée par Matt Shair, pense que les données positives dans ce contexte difficile pourraient ouvrir la voie à un voyage réglementaire rapide.

Ce sont des patients qui ont épuisé toutes les autres options, a déclaré le PDG Jim Porter Actualités sur les endpoints de Barcelone, où les données seront présentées lors d’un symposium. Ils auraient pris les deux thérapies approuvées pour leur mutation spécifique – Xalkori de Novartis et Rozlytrek de Roche. Dans de nombreux cas, ils ont pris des médicaments expérimentaux tels que le lorlatinib de Pfizer (qui est approuvé pour un autre type de cancer du poumon comme Lorbrena) et le repotrectinib de Turning Point Therapeutics, désormais acquis par Bristol Myers Squibb. Et il y a de fortes chances qu’ils aient subi une chimiothérapie, a-t-il ajouté, même plusieurs cours.

“Dans une phase I typique, ce type de population de patients est très difficile à traiter”, a-t-il déclaré. “La maladie est devenue hétérogène à ce stade. Nous constatons toujours une activité vraiment encourageante dans cette population de patients fortement prétraités, ce qui nous a vraiment enthousiasmés par le médicament et son potentiel.”

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L’étude de phase I menée par Nuvalent a jusqu’à présent recruté 35 patients, et sur 21 patients évaluables à la date limite des données, 10 ont montré une réponse partielle.

Il ne s’agit pas seulement du numéro de la première ligne non plus, a déclaré Porter. Après avoir discuté avec des médecins, Nuvalent a conclu que les effets hors cible des précédents inhibiteurs de ROS1 ont souvent conduit à des interruptions, des arrêts ou des réductions de dose, ce qui peut limiter l’efficacité du médicament.

“Nous avions entendu haut et fort les médecins, si vous pouviez résoudre ce problème, vous pourriez garder les patients sous traitement”, a déclaré Porter, et, espérons-le, passer aux premières lignes de traitement.

La biotechnologie n’a observé aucune toxicité limitant la dose, aucun effet secondaire grave lié au traitement, aucun étourdissement lié au traitement ou aucun effet secondaire ayant entraîné des réductions ou des interruptions de traitement.

En examinant les propriétés spécifiques qu’ils avaient à l’esprit lors du développement du NVL-520, Nuvalent a déclaré que le médicament semblait surmonter les limites des médicaments de la génération précédente comme ils l’espéraient.

Le taux de réponse global était de 78 % parmi les neuf patients porteurs de mutations ROS1 G2032R ; 73 % parmi les 11 ayant des antécédents de métastases du SNC ; 53 % parmi les patients les plus prétraités ayant reçu au moins deux ITK ROS1 antérieurs ou un ou plusieurs schémas de chimiothérapie antérieurs ; et 50 % parmi les 18 ayant reçu du lorlatinib ou du repotrectinib.

Interrogé sur les plans réglementaires, Porter a déclaré que Nuvalent devait compléter une dose de phase II et en parler à la FDA, mais il a l’intention d’inscrire à la fois les patients précédemment traités avec des médicaments ROS1 et ceux qui n’ont jamais été inhibiteurs de la kinase.

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Il a également noté que Xalkori et Rozlytrek ont ​​été approuvés dans des études de phase II à un seul bras.

“Ce qui est intéressant, c’est que la FDA avait communiqué dans la deuxième approbation qu’il s’agit d’une population de patients relativement rare, ils ne préconisent pas nécessairement des essais randomisés”, a-t-il déclaré, suggérant que les données de phase II pourraient servir de base à l’enregistrement.

Mais pour y arriver, il reconnaît également que Nuvalent doit suivre les patients beaucoup plus longtemps et collecter plus de données au fil du temps. Jusqu’à présent, les patients n’ont été traités que pendant un à plus de huit mois, avec une médiane de 3,6 mois.

“Cela va être très important pour toute décision qu’un régulateur prendra sur n’importe quel médicament – ​​ce n’est pas seulement que vous pouvez provoquer des réponses, mais sont-elles durables?” dit Portier.

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